La terapia genética ha sido una prometedora herramienta en la medicina moderna para el tratamiento de una gran variedad de patologías; desde aquellas que tienen un factor genético en su etiología hasta enfermedades heterogéneas como las neoplasias malignas. La presente revisión pretende difundir las novedades en el campo de la biomedicina molecular de la técnica CRISPR implementado en cáncer y enfermedades como leucemia, ?-hemoglobinopatías y distrofias musculares. Dicho sistema, ligado a la proteína CAS 9, representa una innovación terapéutica que ha permitido la compresión de la edición genética con resultados favorables que abordan desde el restablecimiento de la función de genes supresores tumorales hasta la inhibición de genes mutados. Con el fin de que CRISPR/ CAS 9 pueda implementarse en el campo médico, se sugiere que futuras investigaciones centren su atención en el desarrollo de vectores eficientes que brinden una mayor seguridad y estabilidad a la técnica; así mismo, resulta indispensable la construcción de un consenso internacional que regule su aplicación para evitar conflictos bioéticos, ya que CRISPR/ CAS 9 se ha convertido en una herramienta prometedora para ciertas enfermedades prevalentes mundialmente.